血友病A基因治療的臨床試驗進展順利

        美國Transkaryotic公司近日公布了該公司對血友病A進行Ⅷ因子基因治療的臨床Ⅰ期試驗結果。

        研究人員利用基因工程方法處理患者細胞，然後使其作爲載體将凝血Ⅷ因子基因轉入患者體内，結果發現該治療對病人具有良好的安全性和耐受性。

        該項試驗于1998年12月在美國馬薩諸塞州波士頓市的Beth Israel Deaconess醫學中心進行，共12例血友病A患者接受了Transkaryotic Therapy(TM)轉基因治療。研究發現，當這些患者體内的轉基因細胞逐漸從1億個增加到4億個時，4例病人的出血次數和/或接受凝血Ⅷ因子輸血治療的頻率明顯降低，其中的兩位病人盡管仍偶發“外傷性出血”，但在其治療後的近一年時間裏則從未發生任何的自發性出血。此外，這些接受轉基因治療的病人在治療過程中也未出現任何毒副反應。

        該公司的Transkaryotic Therapy(TM)轉基因療法是将采自于患者體内的細胞用基因工程方法進行加工後作爲一種轉基因載體用于轉基因治療。