血友病A基因治療的動物實驗成果喜人

       生物技術公司近日向媒介宣布了該公司的腺病毒轉基因載體MAX-AD FVIII在動物試驗中的結果。GenStar是一家緻力于開法治療血友病A、前列腺癌和AIDS的基因治療産品的公司。

        “試驗結果表明，單次注射MAX-AD FVIII将凝血因子VIII轉導入靈長類動物體内能夠産生明顯的治療效果，而且沒有任何毒副作用。” GenStar公司的CEO Robert E. Sobol博士介紹說，“我們很快即将進行該制劑的臨床試驗。”

        GenStar公司的MAX-AD FVIII腺病毒載體由一種普通的感冒病毒改造而成。同其它同類産品相比，該病毒載體中所有同遞呈病毒有關的基因已被編碼凝血VIII的基因所完全替代。該載體可将人凝血VIII因子基因導入人體，使之在肝髒中大量産生，從而起到治療效果。

        GenStar公司進行的該項試驗是爲了評價MAX-AD FVIII載體的有效性和安全性。結果發現，在有效劑量水平，MAX-AD FVIII載體沒有對試驗動物産生任何毒副作用。