定制”人造染色體有望治療血友病

　　摘要：科學家認爲，利用類似的方法，可望治療血友病等。醫生可從患者身上提取細胞，添加攜有所需基因的人造染色體，再将細胞注射給患者本人。人造染色體的基因運載能力比病毒大得多，可以攜帶多個基因。

　　在細胞裏添加一整條“定制”的人造染色體，可望成爲用基因技術治療遺傳疾病的一種新做法。加拿大一家公司用小鼠進行的初步試驗表明，人造染色體的确能使所需的基因發揮作用。

　　基因是染色體上的片段，遺傳疾病是由基因缺陷引起的，用完好無損的基因取代有缺陷的基因，可治療疾病。以前基因療法的普遍做法是，以無害的病毒爲載體，将所需基因運送到患者細胞染色體需要修補的地方。但病毒的“載貨量”太小，隻能運送一兩個小基因，而許多疾病需要修補多個基因才可能治好。要讓病毒在準确的地點“卸貨”也很不容易，有時候病毒攜帶的基因會落到染色體錯誤的地方上，導緻癌症。

　　于近日出版的英國《新科學家》雜志報道說，現在世界各地已有一些研究小組在嘗試新方法，通過添加整條染色體而不是替換單個基因來治病。加拿大染色體分子系統公司的科學家說，他們以正常小鼠的染色體關鍵“零件”爲基礎，制造出了人造染色體。它能像正常染色體那樣分裂和遺傳，所攜帶的特定基因能發揮作用。

　　科學家培育了一批内部包含人造染色體的細胞，往一部分細胞的人造染色體裏添加一個基因，該基因可産生一種人類血液激素——紅細胞生成素。随後，科學家将這些細胞注射到小鼠體内，結果小鼠體内的紅細胞數量顯著增加，顯示人造染色體攜帶的紅細胞生成素基因發揮了作用。而那些人造染色體内不含該基因的細胞，注射到小鼠體内後就不會引起這種效果。

　　科學家認爲，利用類似的方法，可望治療血友病等。醫生可從患者身上提取細胞，添加攜有所需基因的人造染色體，再将細胞注射給患者本人。人造染色體的基因運載能力比病毒大得多，可以攜帶多個基因。

　　不過，在進行人體試驗之前，還需要更多的研究以證明這類方法的有效性、穩定性與安全性。例如，人造染色體裏不能含有不需要的基因，以免發生意外。