臨床前期研究支持移植物抗宿主病的基因療法

　　來自Ariad制藥公司和意大利米蘭San Raffaele醫院基因治療和細胞移植計劃的科學家們，将在3月1日的《血液》（Blood）雜志上發表支持使用Ariad制藥公司的Argent基因調控技術的臨床前研究資料。

　　Ariad制藥公司的首席财政官Lee Steele告訴路透社醫學新聞，該項研究驗證了用于該公司的Argent系統中的基因靶向藥物AP1903的劑量範圍。Steele說，20到60名患者的AP1903的II期臨床試驗将于今年晚些時候在兩個臨床單位進行。

　　Ariad制藥公司正在試驗該公司生産的AP1903及Argent系統在治療與骨髓移植相關的移植片抗宿主病(GVHD)過程中的應用情況。該治療過程包括輸注攜帶編碼失活凋亡蛋白基因的供者T淋巴細胞。這種經過修飾的淋巴細胞保持了其抗腫瘤和抗病毒效能，一旦患者使用AP1903，這些基因工程T細胞就發生凋亡。

　　該公司相信，AP1903在治療GVHD中将會是有效的，因爲它會劑量依賴性地消除引起異常免疫應答的供者淋巴細胞。

　　在即将發表的這篇論文中，研究人員報告，可以用極低劑量的AP1903消除基因工程T細胞。研究結果也提示，用Argent凋亡蛋白修飾的T細胞具備很強的免疫應答。

　　Ariad制藥公司在San Raffaele醫院的合作者，正準備在正在進行同種異體骨髓移植的患慢性白血病，淋巴瘤，多發性骨髓瘤的患者中進行該方法的II期臨床試驗研究。Steele說，Ariad制藥公司也計劃在美國的醫療中心開始臨床試驗研究。

　　Ariad制藥公司于1999年5月完成了在20名患者中進行的I期臨床試驗研究。去年2月美國食品及藥物管理局批準了AP1903的專利藥物的地位。