“愛若華”成中國首個狼瘡性腎炎新藥

      狼瘡腎炎對于很多人來說還是很陌生的，狼瘡腎炎是一種自身免疫性疾病，也屬于繼發性腎小球腎炎的一種類型。

      系統性紅斑狼瘡累及腎髒并且引起明顯的腎髒損害者，稱之爲狼瘡腎炎。系統性紅斑狼瘡是最爲兇險的一種自身免疫性疾病，人體的各種組織、器官都可以受到疾病的累及，病人除了皮膚損害的外在表現外，還會有血液系統、循環系統、呼吸系統、消化系統、神經系統等各種表現，30年前，該病的10年死亡率在50％以上，現在10年死亡率在20%左右。同時該病好發于15-40歲青年女性，嚴重影響人們、特别是女性患者的健康。狼瘡性腎炎患者的腎髒病變的最終結果可能導緻腎功能不全，尿毒症，有極高的死亡率。由于沒有安全有效的治療藥物，近30年來，狼瘡性腎炎導緻終末期腎病的發生率沒有下降，病人将不得不依靠透析或者腎髒移植來延長生命，完全喪失了勞動能力，拖累家庭，大大降低了個人及家庭的生活質量，給整個家庭及社會造成了巨大的負擔。系統性紅斑狼瘡在中國人群的發生率明顯高于西方國家，其患病率在70-100例/10萬人群，國内總患病人數超過100萬，系統性紅斑狼瘡患者中有90%-100% 有腎髒病理受累，患者人數相當多。

      多年來，治療狼瘡性腎炎的藥物無非就是激素+環磷酰胺（CTX）或其他免疫抑制劑。遺憾的是，這些藥物中沒有任何一個獲得過國家食品藥品監督管理局（SFDA）的批準，沒有任何一個經過正規的II期、III期臨床試驗，所有的藥物都是超适應症用藥。在這種情況下，爲了救助患者，醫生們隻能承擔醫患糾紛的危險，摸索着爲病人治療。

      衆所周知，長期使用激素，有許多副作用，例如：感染、代謝紊亂（如：糖尿病）、股骨頭壞死等。而 CTX 是目前活動性狼瘡腎炎治療的标準用藥，盡管它的近期有效率達70%~80%，但複發率高。作爲一種細胞毒藥物，CTX 的毒副作用非常大，病人會出現骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎、繼發腫瘤，特别是性腺功能損害（如永久性閉經、卵巢功能衰竭）等嚴重不良事件。狼瘡性腎炎患者絕大部分是育齡期的女性患者，對性腺的損害降低了病人的依從性，并且會嚴重影響患者今後的生活質量。

      在這種背景下，蘇州長征-欣凱制藥有限公司（長征-欣凱）将其産品：國家一類新藥""（來氟米特片）（原适應症爲類風濕關節炎，有病情改善作用）的作用機制和狼瘡性腎炎的發病機理進行了大量的基礎研究、臨床前研究，2000年向國家遞交了增加治療狼瘡性腎炎新适應症的申請。2002年，申請獲得了國家食品藥品監督管理局（SFDA）的批準，由北大醫院牽頭，聯合全國9家權威醫療機構開展了曆時近5年的大規模多中心的平行對照臨床試驗。試驗對184例活動性狼瘡性腎炎患者進行了臨床觀察，其中52例""組患者進行了長期随訪，目前最長随訪時間達72個月。試驗結果證明""誘導緩解治療狼瘡性腎炎總有效率超過80%，有效降低患者24小時尿蛋白和 SLEDAI 評分，升高血清白蛋白和補體水平。而維持緩解狼瘡性腎炎能穩定腎髒功能，減少複發。值得注意的是，""能有效逆轉部分患者的腎髒病理，對難治性狼瘡性腎炎仍然有效，且安全性良好。

      由于這項研究在全世界範圍内屬于首創，所有研究人員和國家 SFDA 均采取了非常謹慎小心和科學嚴謹的态度，對藥物的質量和特性，試驗的設計和實施，以及數據的統計分析進行了反複的研讨、檢測和驗證。終于，今年4月，國家一類新藥""（來氟米特片）得到了國家批準，獲得了治療狼瘡性腎炎的新适應症。這是中國第一個被藥政部門正式批準用于治療狼瘡性腎炎的藥物，同時，治療狼瘡性腎炎新适應症的批準，标志着一個産學研合作攻關的成功案例。

      盡管爲了增加此适應症，長征-欣凱已投入了巨額的研究經費，但鑒于狼瘡性腎炎是一個非常兇險的疑難疾病，公司将繼續嚴格控制藥品的質量，并對用藥患者的療效和安全性進行持續的觀察，爲用藥醫生提供科學、嚴謹的理論和數據支持。

         [[編輯推薦：扁桃 體炎患者 要當心繼發腎炎]]