幹細胞對多系統萎縮有幫助嗎，幹細胞移植治療MSA的2項臨床案例

多系統萎縮(MSA)是一種散發的，罕見的神經系統變性疾病，以神經元丢失、神經膠質細胞增生及其胞漿内出現以α-突觸核蛋白爲主要成分的嗜酸性包涵體(GCI)等病理學特征，并伴有橄榄、腦橋、小腦萎縮或黑質紋狀體變性。

該病主要累及錐體外系、錐體系、小腦和自主神經系統等，MSA的自主神經功能障礙最常累及泌尿生殖系統，幾乎所有男性患者均存在勃起功能障礙，近半數患者可爲首發症狀，其他可表現爲排尿障礙如尿頻、尿急、尿痛、尿潴留等。

MSA也常累及心血管系統，主要表現爲體位性低血壓、餐後低血壓、夜間高血壓等。

MSA病情進展較快，目前無特效治療方法，隻能對症治療，如抗帕金森病藥物、升壓藥、控制排尿藥物等。患者多數預後不良，80%的患者在5年内癱瘓，平均生存時間是6年。

多系統萎縮1969年由Graham和Oppenheimer首先提出，MSA好發于50歲左右的成年，男性居多，50歲以上人群患病率爲3/10萬人。以緩慢起病爲主，逐漸進展，早期誤診率較高，醫學尚無特效藥物治療，國内外研究人員在不懈探索MSA發病機制的同時，也将目光投向了幹細胞治療。

近年來研究表明，間充質幹細胞(MSCs)具有免疫調節作用與分泌細胞因子功能，可産生許多營養因子，如腦源性神經營養因子、膠質源性神經營養因子、神經生長因子、血管内皮細胞生長因子、成纖維細胞生長因子，上述因子能改善多系統萎縮患者的自主神經功能障礙、小腦共濟失調、錐體外系症狀等。

MSCs具有強大的自我更新能力和多向分化潛能，在适宜的條件分化爲神經元和星形膠質細胞，并能誘導神經幹細胞分化爲神經元。MSCs所介導的神經保護和神經再生的作用在許多臨床試驗中得到闡述。

臨床案例1：研究人員等用鞘内注射聯合靜脈注射人臍帶間充質幹細胞(UC-MSCs)治療25例橄榄腦橋小腦萎縮患者，治療結束後的1、3個月發現，患者的ICARS(世界神經病聯合會國際合作共濟失調評分量表)及UMSARS(統一多系統萎縮評估量表)評分指數均明顯降低;Barthel指數升高，說明患者神經功能有所改善。

臨床症狀方面，52%的患者運動性共濟失調、書寫困難、吞咽困難和構音障礙得到一定程度改善。幹細胞治療MSA具有良好的臨床療效，試驗治療期間無患者出現嚴重不良反應!

臨床案例2：研究人員對40例多系統萎縮小腦型(MSA-C)患者給予UC-MSCs(1×106個細胞/Kg)鞘内注射治療，1次/周，4次爲1療程，随訪27~55個月。

其中，29例治療1個療程，行走、站立不穩，運動遲緩，上肢精細動作障礙，書寫困難，構音障礙，眼球運動障礙等臨床症狀得到改善;另外11例接受2-3個療程。結果表明，多療程治療效果進一步提高，有助于多數患者神經功能的進一步改善，延緩疾病進展。

綜上所述：

幹細胞爲MSA治療提供了新的思路和方法，臨床應用前景廣闊;同時如何提高幹細胞療法的療效也存在一定的挑戰，例如每療程的最佳治療次數、間歇時間、MSCs數量、治療途徑等問題。