核酶能有效治療小鼠白血病

　　摘要：特異性切割BCR-aBL嵌合基因mRNa的核酶能完全抑制慢性粒細胞白血病（CML）細胞在小鼠體内的浸潤。（Nature 2000;406:473-474）
　　日本科學家報道，特異性切割BCR-aBL嵌合基因mRNa的核酶（ribozyme）能完全抑制慢性粒細胞白血病（CML）細胞在小鼠體内的浸潤。
　　日本築波科學城國家先進邊緣學科研究所的Kazunari Taira博士及其同事曾經制備了一種新型核酶，他們将這種核酶命名爲maxizyme。maxizyme能特異性地識别并切割異常BCR-aBL基因mRNa的連接序列。現在，Taira博士研究小組在8月3日出版的自然雜志（Nature）中報道了他們用maxizyme所進行的體内實驗。
　　在實驗中，他們将maxizyme的兩個組分克隆入一個逆轉錄病毒，接着将這個重組的病毒或對照病毒載體轉染到CML細胞内，最後他們将基因轉染細胞接種到免疫缺陷的糖尿病小鼠體内。Taira博士解釋說，這種小鼠非常适合于人類造血細胞的生長。
　　研究者發現，轉染對照病毒載體的CML細胞在小鼠體内廣泛轉移，使小鼠脾髒、肝髒和腎髒都明顯腫大，并且，所有的小鼠都在6周到13周内死于白血病擴散。相反，轉染核酶的細胞接種入小鼠體内後，小鼠的脾髒、肝髒和腎髒都正常，所有的小鼠在14周後仍健康存活。
　　雖然同種異體骨髓移植能夠有效地治療CML，但Taira博士及其同事仍然建議說，當CML病人接受自體骨髓移植時，他們所構建的maxizyme有助于骨髓的淨化。因爲maxizyme能降低移植骨髓中殘存的CML細胞的緻瘤性，從而減少CML的複發。