專家呼籲關注罕見病——多發性硬化
2月的最後一天是國際罕見病日。作爲罕見病之一，多發性硬化是一種複發性、緻殘性的中樞神經系統自身免疫性疾病。最新調查顯示，患者首次發病到就診的平均時間超過一年，從就診到确診的平均時間超過兩年。
這是在國際罕見病日前夕，中國罕見病聯盟、中國醫療保健國際交流促進會等聯合發布《中國多發性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021版中國多發性硬化患者生存質量報告》中披露的内容。
“臨床上，仍有很多患者由于對疾病認識不足、經濟能力有限等原因，在緩解期中斷治療。”北京協和醫院神經科主任醫師徐雁介紹。此次調研顯示，大量患者在緩解期沒有進行治療，除複發住院患者外，定期随診的患者不足一半，這都爲疾病的複發與緻殘埋下隐患。
診療的進一步規範，需要醫生和患者的共同努力。北京協和醫院神經病學系主任崔麗英認爲，多發性硬化易複發。如果患者能夠早期診斷、早期治療，并在疾病的緩解期進行規範化的疾病修正治療，将降低緻殘的發生率，給患者帶來更好的預後。
目前，已有兩款治療多發性硬化的創新藥被納入國家醫保目錄。盡管如此，疾病給患者帶來的負擔仍然較爲沉重。調查顯示，在住院費用之外，有44.7%的患者每月平均花費的其他醫療費用超過9千元。
徐雁等專家呼籲，希望有更多企業參與罕見病的藥物研發，爲罕見病患者提供更多選擇;進一步通過醫保談判等方式，提升藥品的可及性。
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多發性硬化(multiple sclerosis，MS)是以中樞神經系統白質炎性脫髓鞘病變爲主要特點的自身免疫病。本病最常累及的部位爲腦室周圍白質、視神經、脊髓、腦幹和小腦，主要臨床特點爲中樞神經系統白質散在分布的多病竈與病程中呈現的緩解複發，症狀和體征的空間多發性和病程的時間多發性。2018年5月11日，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，多發性硬化被收錄其中。
(來源：新華網、百度百科)